Noul regulament HTA: Cu ajutorul know-how-ului european, pacienții români pot beneficia mai rapid de mai multe medicamente inovative

Autoritățile române trebuie să se conecteze în cel mai scurt timp posibil la know-how-ul european în materie de Evaluare a Tehnologiilor Medicale, să preia bunele practici ale altor țări europene, să simplifice birocrația, să colaboreze cu toate instituțiile de interes, astfel încât pacienții din România să aibă acces la cât mai multe medicamente inovative, într-un timp cât mai scurt, fără ca viața lor să mai fie pusă în pericol. 

Autorități naționale, factori de decizie europeni, reprezentanți ai industriei farmaceutice au răspuns inițiativei lansate de Calea Europeană și Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM) și au purtat un dialog deschis cu privire la etapele pe care autoritățile le au de îndeplinit până în 2025, an în care va intra în vigoare noul regulament HTA european, un pilon complementar, dar esențial al Strategiei Farmaceutice Europene.

De asemenea, au fost subliniate principalele provocări pe care autoritățile în domeniu, începând cu Ministerul Sănătății, trebuie să le confrunte în cel mai scurt timp posibil, astfel încât pacienții din România să nu mai fie pacienții Uniunii Europene care au cel mai întârziat acces la medicamentele de ultimă generație.

Cele mai recente date din „Studiul W.A.I.T” 2021 (realizat de IQVIA pentru EFPIA) arată că, din 160 de medicamente inovatoare aprobate de Agenția Europeană a Medicamentului în perioada 2017-2020, doar 38 au fost introduse pe lista celor compensate și gratuite din România până la 1 ianuarie 2022. Pacienții români sunt pacienții Uniunii Europene care așteaptă 899 de zile pentru a accesa noile tratamente, fiind cel mai mare timp de așteptare din Uniunea Europeană.

Citiți și: Studiu W.A.I.T: 899 de zile așteaptă un pacient român pentru acces la un medicament inovativ. România continuă să fie codașa clasamentului european

Procesul de evaluare a tehnologiilor medicale din România a rămas insuficient adaptat la cerințele europene. România are un sistem bazat pe rezultatele în evaluarea ale altor tări și un proces de rambursare fără termene clare, care duc la un decalaj față de ceea ce se întâmplă în alte țări, iar pacienții români au acces la mult puține medicamente inovatoare compensate față de cei din restul Uniunii Europene.

Health Technology Assessment (HTA), așa-numita Evaluare a Tehnologiilor Medicale (ETM), reprezintă un proces complex ce măsoară valoarea adăugată a unei noi tehnologii medicale în comparație cu tehnologiile existente. Scopul acestei evaluări este să li se asigure pacienților accesul la cel mai eficace tratament disponibil pe piață, analizând în același timp costurile pentru pacient și impactul asupra organizării sistemelor de sănătate în administrarea tratamentului.

• Această inițiativă a Comisiei Europene, lansată în 2018, a primit vot final în Consiliul UE în noiembrie 2021, în Parlamentul European în decembrie 2021 și a fost publicată în Jurnalul Oficial în ianuarie 2022.
• România are la dispoziție următorii trei ani să lucreze la implementarea noului regulament HTA European în legislația națională
• Aplicarea noului HTA european se va realiza în trei etape: ianuarie 2025 (medicamente oncologice + terapii avansate), ianuarie 2028 (medicamente orfane), ianuarie 2030 (toate medicamentele).

Pentru România rămâne esențial modul în care responsabilitățile naționale pentru accesul la inovație sunt adresate de către autorități

Dr. Ioana Bianchi, Director Relații Externe – ARPIM, a prezentat în detaliu datele din studiul WAIT 2021; dintre acestea sunt de punctat următoarele:

• Dintre medicamentele inovatoare aprobate la nivel european în perioada 2014-2020, aproximativ 1 din 3 sunt rambursate în România
• Perioada de latență a accesului a crescut cu 16 zile față de studiul WAIT 2020
• În România sunt rambursate 1 din 4 medicamente inovatoare aprobate la nivel European în perioada 2017-2020 (pentru toate tipurile de medicamente)
• Perioada cea mai lungă de așteptare a accesului la inovație pentru pacienții români este pentru medicamentele oncologice : 964 zile (de la aprobarea EMA până la publicarea protocoalelor terapeutice)
• Majoritatea medicamentelor oncologice (60%) și aproape jumătate din medicamentele orfane (46%) sunt disponibile pacienților români prin mecanisme de tip cost-volum, prin care companiile farmaceutice contribuie la sustenabilitatea financiară a sistemului

Deși autoritățile au făcut eforturi de actualizare a Listei de medicamente rambursate în ultimii ani (aproximativ 90 de medicamente și indicații noi au fost incluse în ultimii 2 ani), timpul de la aprobarea la nivel european până la rambursarea în România rămâne principala problemă.

Pentru rezolvarea acestui aspect crucial pentru pacienții din România, este necesară o colaborare între autorități și industrie, care să ducă la clarificarea termenelor de elaborare, aprobare și publicare a legislației subsecvente evaluării, precum și de adaptarea la evoluțiile științei (medicamente din ce în ce mai personalizate) a metodologiei de evaluare și de contractare cost-volum/cost-volum-rezultat.

Dacă aceste aspecte sunt responsabilitatea autorităților naționale, la nivel european, pentru a veni în întâmpinarea inechităților de acces pe care Strategia farmaceutică Europeană își propune să la adreseze, EFPIA a lansat pe 11 Aprilie 3 propuneri care demonstrează intenția fermă a industrie farmaceutice inovatoare de a fi un partener constructiv de discuție:

• Angajamentul companiilor de a depune dosare pentru avizarea prețurilor și rambursare cât mai rapid față de momentul obținerii APP în toate statele UE, maxim în 2 ani de la aprobarea la nivel centralizat (modelarea IQVIA arată că astfel ar scădea cu 155 zile timpul de acces pentru România)
• Crearea unui portal la nivel EFPIA pentru exprimarea (pe baza voluntară) din partea companiilor farmaceutice inovatoare a intențiilor de lansare a medicamentelor din portofoliu în toate statele UE și identificarea barierelor de acces la nivelul fiecărui stat
• Propunerea ca prețurile produselor inovatoare să varieze între statele membre în funcție de nivelul lor economic și de capacitatea de plată (cadru general ce va servi ca bază de discuție cu autoritățile europene și naționale). Acesta reprezintă primul pas în lărgirea cadrului de dialog dintre industrie și decidenții europeni și naționali privind, pe de o parte, valoarea adusă de inovație și, pe de alta, modul de adresare al inechităților de acces induse și diferențele de statut economic între țări

Citiți și: EFPIA: Industria farmaceutică pledează pentru o nouă abordare care să reducă inegalitățile legate de accesul pacienților la medicamente în întreaga Europă

În ceea ce privește evaluarea clinică comună de la nivel European și modul în care aceasta poate contribui la scăderea timpilor de așteptare pentru accesul la medicamentele inovatoare, dr. Bianchi a reiterat importanța modului în care România va lua în considerare raportul privind noul HTA european și ce modificări de legislație va determina în țara noastră, dacă va înlocui total anumite criterii, sau va fi un criteriu suplimentar.

• „Este necesar să definim încă de pe acum tipul de informații care se pot eventual solicita deținătorilor de autorizații de punere pe piață și cum vor fi tratate medicamentele pentru care nu va exista raport european, pentru că nu fac parte din primul val de medicamente care vor fi evaluate și nu în ultimul rând cum vor fi calibrate resursele umane ale departamentului de evaluare din ANMDMR, care vor trebui să participe și la evaluările europene, dar și la cele naționale.”

Dr. Ioana Bianchi a mai informat cu privire la guvernanța noului HTA european, care va fi asigurată de un Comitet de Coordonare în care fiecare stat membru este reprezentat. De asemenea, va mai fi creat un grup al părților implicate din care pot face parte asociații de pacienți, ONG-uri, societăți profesionale și experți independenți, grup care va fi consultat în cadrul procesului de HTA european. Cu acest prilej, ARPIM a încurajat asociațiile de pacienți,societățile profesionale și experții clinicieni din România să aplice pentru a fi incluși, fiind de așteptat ca în acest an să se deschidă procedura de depunere a intenției de participare pentru acest grup.

Accesul la medicamente cu prețuri accesibile reprezintă provocarea cheie a tuturor decidenților în sectorul de sănătate: ”Nu trebuie să ne limităm la o atitudine pasivă”

Reprezentantul CNAS a subliniat că accesul la medicamente cu prețuri accesibile reprezintă provocarea cheie a tuturor decidenților în sectorul de sănătate și a salutat efortul depus de autorități pe perioada pandemiei pentru toate medicamentele introduse în mecanismele de rambursare, cum ar fi medicamentele antivirale. Acesta a trecut în revistă măsuri concrete pe care autoritățile trebuie să le ia în calcul cât mai rapid:

• Stimularea studiilor clinice.
• Unitatea la nivel european în procedure, care ar garanta o viteză mai mare și o simplificare a procedurilor de introducere pe piață, precum și garantarea unor costuri mai mici. Stimularea cercetării ne-ar ajuta pe toți să îmbunătățim accesul și politicile administrațiilor în ceea ce privește accesul la medicamente.
• Abordarea transparentă a valorii medicamentelor la nivel European (incluzând prețurile și evaluarea), va consolida tabloul european al negocierilor, tablou în care dacă România va intra, va reuși să îmbunătățească accesul pacienților români către noua medicație.
• Simplificarea procedurilor de introducere pe piață ne va ajuta și pe noi să asigurăm un acces mai bun pentru pacienți la medicamentele inovatoare.

De asemenea, CNAS pledează pentru întărirea cooperării cu celelalte unități avizatoare, deoarece CNAS reprezintă doar ultima verigă și plătitorul din lungul proces al rambursării, dar există și alte etape și instituții implicate în drumul pe care trebuie să-l străbată un medicament inovator până ajunge pe piața din România, instituții cu care trebuie colaborat permanent, în benficiul pacienților, astfel încât accesul să fie unul înlesnit. 

Noul HTA european va fi o schimbare totală de paradigmă pentru România. Resursa umană, una dintre cele mai mari provocări

Direcția Evaluare Tehnologii Medicale din cadrul ANMDMR a explicat cele mai importante schimbări care se vor produce începând cu 2025, perioadă în care regulamentul privind noul HTA va intra în vigoare:

• Regulamentul va înlocui sistemul actual de cooperare între statele membre, cooperare care este bazată pe proiecte finanțate de Uniunea Europeană în ceea ce privește evaluarea tehnologiilor medicale (ETM), prin introducerea unui cadru permanent privind activitatea comună, iar pentru România va fi o schimbare totală de paradigmă în ceea ce privește ETM.
• Prin aplicarea noului regulament se va crea un cadru care va constitui noul mod de cooperare în domeniul sănătății, care va ajuta statele membre să abordeze nevoile medicale neacoperite și să faciliteze accesul la medicamentele inovatoare și la unele dispozitive medicale.
• Reprezentanții ANMDMR participă deja în grupurile de lucru din cadrul EMA și Comisia Europeană, împreună cu reprezentanții celorlalte state membre. În cadrul Comitetului de Coordonare amintit mai sus, vor mai fi înființate subgrupuri care se vor ocupa de evaluările clinice, consultările științifice, identificarea tehnologiilor emergente și elaborarea cadrului metodologic.
• Există discuții în acest moment între ANMDMR și ARPIM privind noile modificări legislative, cât și discuții premergătoare implementării noului regulament HTA.
• În ultimii ani, HG720 a devenit un document viu, cu o dinamică semnificativă de completare a listei medicamentelor compensate și gratuite cu molecule inovative. Totuși, există o lipsă de predictibilitate în ceea ce privește procesul de rambursare efectiv, existând în continuare diferențe semnificative între România și state precum Germania sau Danemarca.

Autoritățile române trebuie să aibă în vedere în următorii trei ani următoarele aspecte:

• Resursa umană: Pentru a asigura o bună abordare a evaluărilor clinice și a consultărilor științifice, în care statele membre să aibă un rol principal, trebui să desemneze autorități și organisme naționale sau regionale în materie de HTA care să ia decizii în cunoștință, să informeze factorii de decizie și să realizeze aceste tipuri de evaluări în calitate de membri ai Grupului de Coordonare. Autoritățile și organismele desemnate trebuie să asigure un nivel suficient de înalt de reprezentare în Grupul de Coordonare și de expertiză tehnică în cadrul subgrupurilor.
• Partea de stabilire a prețurilor și rambursarea efectivă va rămâne în apanajul statelor membre. Metodologia de rambursare va depinde de considerații clinice și economice și va rămâne exclusiv o chestiune de competență națională.
• Pentru a se asigura un proces decizional eficient și pentru a facilita accesul la medicamente trebuie să existe o cooperare între factorii de decizie în faze cheie ale ciclului de viață a medicamentului; o cooperare între CNAS, ANMDMR, Ministerul Sănătății, industrie, pacienți și experți externi.

Noul HTA european va oferi României expertiza de care nevoie pentru a-și îmbunătăți accesul la medicamentele inovative și va da un impuls autorităților să ia mai rapid decizii

Europarlamentarul Cristian Bușoi, președintele Comisiei pentru Cercetare și Industrie din Parlamentul European, a subliniat beneficiile noului regulament HTA pentru România, dar a evidențiat totodată că marile decizii legate de rambursarea medicamentelor vor rămâne la nivelul Statelor Membre.

• Deciziile legate de compensare, rambursare sunt decizii cu totul și cu totul naționale, iar această nouă legislație ne obligă într-un fel, sau ne dă un impuls, să luăm decizii mult mai repede.
• Prin noul regulament HTA, la nivel european vor exista reguli comune și proceduri care se vor armoniza, pentru că în esență asta înseamnă noua legislație pe HTA și aici va fi de mare ajutor României, pentru că vom beneficia de expertiza și bunele practici pe care deja alte țări europene le au și de care România va putea profita mult mai repede.
• Strategia Farmaceutică Europeană este extrem de importantă și relevantă. În deplină concordanță și complementaritate cu Strategia Farmaceutică Europeană, va fi implementarea noului regulament HTA.
• Trebuie găsite soluții financiare pentru acomodarea unui nou medicament inovativ, pentru că aduce beneficii extraordinare pacienților, inclusiv sistemului de sănătate, făcându-se economie la alte costuri.
• Deciziile extrem de întârziate reprezintă o barieră, o frână, o descurajare pentru companiile care produc inovație la nivel internațional să vină și în România. Trebuie să ne mișcăm mai repede, să luăm decizii mai repede.
• O mare parte din problema accesului inegal la medicamente vine de la finanțare. Uniunea Europeană ne oferă un sprijin pentru a investi din fonduri europene în zonele de noi facilități medicale, de noi spitale și dotări, chiar și în zona programelor de prevenție, dar în ceea ce privește accesul la tratament sau medicamente, legislația europeană nu permite folosirea de fonduri europene și aici trebuie să vedem concret cum putem fi sprijiniți, dar clar trebuie să cerem sprijin european pentru reducerea inegalităților în ceea ce privește accesul la tratamente și calitatea serviciilor.
• Contractele cost-volum-rezultat reprezintă o bună bază de parteneriat pe termen lung cu industria farmaceutică. Acest gen de inițiativă poate reprezenta o soluție, pentru că doar bugetul general de medicamente și acomodarea tratamentelor scumpe prin taxa clawback nu pot reprezenta încurajări pentru a aduce cele mai noi inovații către pacienții din România.

Birocrația excesivă întârzie accesul pacienților la medicamentele de ultimă generația. România are nevoie urgent de o legislație specifică privind noul HTA: ”Viața și sănătatea unui om nu așteaptă după decizii birocratice”

Asociaţia Pacienţilor cu Afecţiuni Autoimune (APAA) a solicitat simplificarea procedurilor birocratice, pregătirea legislației naționale pentru implementarea noului HTA european, dezvoltarea departamentului HTA din cadrul ANMDMR și rezolvarea lipsei acute de personal din cadrul Ministerului Sănătății.

• În ciuda întârzierilor din ultimii ani, există o predictibilitate.
• Medicamentele considerate în martie 2022 ca decontate nu au început să fie decontate nici acum pentru bolile rare.
• Unele companii farmaceutice nu intră și în România pentru că nu au filială în România și nu sunt stimulate de politica de prețuri. A durat trei ani de zile să convingem o companie care produce medicamente orfane să autorizeze medicamente în România și alți doi ani și jumătate pentru tot procesul de autorizare, compensare, prețuri și HTA.
• Multe lucruri se blochează din motive birocratice. Trebuie să vorbim de o simplificare a birocrației. Avem reclamații de la medici și de la farmaciștii de spitale privind licitațiile și modul de achiziție. Toată lumea se plânge că totul este extrem de birocratic și interpretabil.
• La nivelul asociațiilor de pacienți există o preocupare foarte mare privind noul regulament HTA: În România o să avem nevoie de o legislație specifică. Tot ce se evaluează la nivel european, înseamnă o decizie asumată la nivelul țării noastre. Trebuie să modificăm legislația.
• ANMDMR trebuie să dezvolte departamentul de HTA pe care îl are acum: Sunt foarte puțini angajați în acest departament, iar volumul de muncă este foarte mare. Viața și sănătatea unui om nu așteaptă după decizii birocratice și putem pierde oameni dacă nu avem aceste medicamente la timp.
• Există o lipsă acută de personal specializat și la nivelul Ministerului Sănătății. Pentru ca toate aceste discuții să se transforme în proiecte și grupuri de lucru care să ducă la modificări legislative, este nevoie de personal specializat.
• O inițiativă legislativă care să încurajeze producția de medicamente (inclusive inovatoare) în România și să stimuleze cât mai mulți producători de medicamente să investească în cercetare-dezvoltare și producție în România este o strategie care ne-ar putea ajuta.

Chiar și după intrarea în vigoare a noului regulament HTA, autoritățile naționale vor avea în continuare decizii esențiale, care vor rămâne exclusiv în competența lor. Implementarea procesului de evaluare se preconizează a începe în iarna 2024, cu evaluarea medicamentelor pentru cancer și a terapiilor avansate (genice, celulare, etc). Este foarte important pentru Romania să-și definească poziția privitor la adoptarea rapoartelor europene, să-și pregatească reprezentanții pentru grupurile de lucru și să analizeze ce și cât din legislația națională va fi modificată, astfel încât pacienții români să beneficieze cât mai rapid de medicamentele inovatoare.