Potrivit experților de la nivel național și european, România nu poate îmbunătăți accesul pacienților cu boli rare la medicamentele orfane fără o reformă categorică a Consiliului Național pentru Boli Rare și fără realizarea rapidă a unui Grup Tehnic de Lucru privind Bolile Rare, care se reunească experți, reprezentanți ai industriei și ai asociaților de pacienți. Această reconfirgurare extrem de necesară va ajuta la consolidarea poziției României în cadrul negogierilor care au loc la nivel european în diferite foruri decizionale. 

Autorități naționale, factori de decizie europeni, reprezentanți ai industriei farmaceutice au răspuns inițiativei lansate de Calea Europeană și Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM) și au purtat un dialog deschis cu privire la provocările cu care se confruntă autoritățile române în formularea și conturarea unei poziții clare a României la nivel european, în cadrul procesului de revizuire a legislației farmaceutice privind medicamentele de uz pediatric și pentru persoanele cu boli rare.

De asemenea, a fost prezentat de fiecare parte interesată planul stabilit pentru perioada următoare, astfel încât România să reușească să se conecteze cu adevărat la negocierile europene ce se vor derula pentru revizuirea acestui important regulament, revizuire ce va avea un impact major pentru pacienți, mediul științific și industrie.

România, o țară aflată pe ultimele locuri în Europa în ceea ce privește accesul pacienților români la medicamente inovatoare, în continuare departe de standardele europene de acces la tratament, are o șansă unică în context european. Strategia farmaceutică lansată de Comisia Europeană este un proiect care poate răspunde unor preocupări majore de politică publică din România.

Cetățenii români au de trei ori mai puține șanse să beneficieze de un tratament orfan decât un cetățean german, dar pe lângă asta, pentru cele 13 medicamente la care pot avea acces, aceștia așteaptă în medie 868 de zile, cu 762 de zile mai mult decât un cetățean german.

Citiți și: Implicarea României în proiectele și negocierile europene, necesară pentru reducerea timpului de așteptare al pacienților cu boli rare care au nevoie de un tratament inovativ

Toate aceste inegalități în rândul pacienților Uniunii Europene se doresc a fi remediate prin noile strategii și programe la nivel european. 

Componenta de acces a pacienților la medicamente este în bună măsură apanajul autorităților naționale

ARPIM a invitat din nou toate părțile interesatela dialog și a subliniat că punctul de vedere al ARPIM pentru consultare publică va fi pus mereula dispoziție. Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente  vrea să înțeleagă mai bine cum interacționează diferitele instituții care artrebui să dea un punct de vedere pe tematicile Strategiei Farmaceutice, care este poziția lor și pe ce se bazează poziția lor când reprezintă România în diferite grupuri de lucru și cum putemîmbunătăți comunicarea cu industria, dar și ce rol vor juca Parlamentul României și reprezentanții României în Parlamentul European.

Poziția ARPIM este de stimulare a inovației și competitivității Uniunii Europene și îndomeniul farmaceutic, prin menținerea actualelor stimulentelor de protecție a drepturilor de proprietate intelectuală și a altor tipuri de măsuri legislative privind dezvoltarea medicamentelororfane și de uz pediatric, completându-le cu stimulente adiționale pentru răspunsul țintit la nevoile medicale nesatisfăcute.

Potrivit ARPIM, partea de acces a pacienților la medicamente este în bună măsură apanajul autorităților naționale, iar principalii factori determinanți în cazul țării noastre sunt: 

• Procedurile administrative fără termen clar precizat (lista de rambursare, elaborareaprotocoalelor terapeutice).
• Inadecvarea metodologiei cost-volum/cost-volum-rezultat la specificitățilemedicamentelor orfane și ale altor noi tipuri de medicamente (genice, celulare).
• Lipsa de finanțare sau finanțare insuficientă a testelor genetice și a biomarkerilor.
• Lipsa de formalizare a traseului pacientului cu boli rare.
• Lipsa stimulentelor pentru cercetare fundamentală și inadecvarea modalităților de interacțiune între cercetători și parteneri privați.
• Finanțare inadecvată și lipsită de predictibilitate, în general.

Se dorește o abordare generală extinsă a Uniunii Europene privind bolile rare

Reprezentanța Permanentă a României pe lângă UE a informat că Executivul European a publicat în august 2020 o evaluare a legislației pentru medicamentele pentru boli rare și pentru copii, aceasta fiind prima evaluare cuprinzătoare a celor două reglementări de la adoptarea din 2000 și, respectiv, 2006.

• Revuzuirea legislației UE urmărește să furnizeze răspunsuri la deficiențele identificate prin evaluare, cu privire la produsele farmaceutice specifice destinate copiilor și persoanelor cu boli rare, accesul rapid al acestor grupe de pacienți la tratament, evaluarea eficacității medicamentului și procedurile de autorizare.
• În cadrul ultimei reuniuni (29 martie 2022) a miniștrilor sănătății UE din cadrul Consiliului EPSCO s-a subliniat că se dorește o abordare generală extinsă a Uniunii Europene privind bolile rare, care ar aduce valoare adăugată pentru Statele Membre, dar și pentru pacienți și familiilor acestora.
• Principala acțiune emblematică la nivel european în domeniul bolilor rare o reprezintă înființarea în 2017 a rețelelor europene de referință, care include în prezent 24 de rețele de expertiză a bolilor rare. Se va permite schimbul fluid și sigur de date de sănătate ale pacienților și de informații între experții în sănătate. Odată cu crearea și implementarea Spațiului European pentru Date de Sănătate se va permite realizarea unui cadru pentru utilizarea primară a datelor de sănătate (inclusive pentru bolile rare).
• Comisia Europeană pregătește o propunere de regulament în domeniu, care urmează a fi prezentată în cel de-al patrulea semestru al anului curent, cel mai probabil în luna decembrie. Odată ce Comisia Europeană va prezenta public actul legislativ, Consiliul și Parlamentul European vor demara dezbaterile pe baza acestuia în proces de co-decizie până se va ajunge la un acord politic.

Reconfigurarea Consiliului Național pentru Boli Rare și înființarea unui Grup Tehnic de Lucru privind Bolile Rare, pe agenda autorităților

Direcția generală de asistență medicală și sănătate publică a anunțat că are acceptul Ministrului Sănătății, Alexandru Rafila, de a iniția un Grup Tehnic de Lucru în care să fie invitați reprezentanți din ANMDMR, CNAS, reprezentanți ai asociației producătorilor de medicamente, ai asociațiilor de pacienți, grup din care vor face parte reprezentanți ai Consiliului Național pentru Boli Rare și ai Comisiei de Genetică a Ministerului Sănătății.

• „Acest grup își propune să aibă discuții privind identificarea legislației atât la nivel național, cât și european, pentru a o corobora și a veni cu propuneri clare privind administrarea și finanțarea, inclusiv decontarea medicamentelor off-label pentru componenta de boala rară și nu numai. Grupul Tehnic de Lucru va trebui să găsească soluția cea mai viabilă pentru a transpune în legislația românească proceduri viabile în alte state europene, care să contribuie la accesul în condiții de siguranță al pacienților la acestemedicamente.”
• Direcția generală de asistență medicală și sănătate publică lucrează împreună cu Consiliul Național pentru Boli Rare și cu Comisia de Genetică a Ministerului Sănătății la un management de caz al pacientului cu boală rară: „Încercăm să facilităm accesul pacienților la informații clare și accesul să fie mai ușor la tot ce înseamnă boală rară.” 

Planul European al Bolilor Rare, discutat de Miniștrii Sănătății din UE la Paris

Prof. Dr. Maria Puiu, Catedra de Genetică Medicală, Universitatea de Medicină și Farmacie din Timișoara, Președinte al Comitetului Național de Boli Rare, a informat că a participat la Paris în data de 28 februarie la evenimentul dedicat Zilei Bolilor Rare, în calitate de reprezentant al Ministerului Sănătății.

• Toți miniștrii au pornirea  de a schimba legislația în țara fiecăruia, astfel încât să se folosească experiența sinergiei eficiente din pandemie pentru un Plan European al Bolilor Rare.
• „Activitatea Consiliului Național de Boli Rare trebuie ușor revigorată pentru că o bună parte din membrii Consiliului nu mai sunt printre noi sau în activitate. Un Consiliu nou, la care să participle ca invitați reprezentanți din partea ARPIM, a Ministerului Muncii, ne-ar ajuta să vorbim aceeași limbă și să comunicăm mai bine.”
• „De asemenea, există o Subcomisie a Ministerului Sănătății pentru Boli Rare, care este mai nou înființată și pe care o coordonez ca președinte. Dovedind încă o dată cât de mult este legată genetica de bolile rare, există și Comisia de genetică a Ministerului Sănătății. Toate moleculele noi sunt trimise spre avizare și noi participăm la susținerea pacienților sau a specialiștilor care solicită aducerea pe piața românească a unei molecule noi sau chiar conturarea protocoalelor în baza cărora se administrează noul tratament.”

Sintagma de „nevoi medicale nesatisfăcute” nu are o definiție clară la nivel european

ANMDMR a precizat că sintagma de „nevoi medicale nesatisfăcute” nu este complet definită. Acesta a prezidat în 2019 (în tinmpul Președinției României la Consiliul UE) reuniunile grupului de lucru de farmaceutice de la nivelul Consiliului Uniunii Europene, când s-a discutat și acest aspect.

• În cadrul a două reuniuni importante am insistat că este nevoie de clarificări ale acestei sintagme de „nevoi medicale nesatisfăcute”, dacă nu se poate da o definire a ei, în funcție de nevoia fiecărei reglementări la început în capitolul de definiție. Cel puțin în regulamentul HTA nu se găsește o definiție nouă pentru „nevoile medicale nesatisfăcute”. La nivel european și la nivelul autorităților naționale există aproximativ 16 definiții cu puncte comune, dar neformulate în același mod.
• În acest moment, Comisia Europeană folosește în mod generic o accepțiune din prima definiție, care vorbește despre „condiția de boală pentru care nu există metode satisfăcătoare de diagnostic, de prevenție sau tratament la nivelul UE”. În cazul în care aceste metode există, apare din nou o dificultate în definirea sintagmei a produselor terepeutice noi care ar putea aduce „un beneficiu therapeutic major ” pentru pacienți.
• Trebuie clarificate sintagmele în funcție de situație pentru a fi mult mai clar pentru industrie, plătitori și pacienți care sunt beneficiile fiecărei părți și pentru a lega aceste definiții de nevoile reale, pentru a orienta fondurile destinate cercetării către domeniile în care există nevoi reale de moment. O clarificare a acestei sintagme s-a ales a fi amânată și trimisă mai departe. Ea va fi făcută prin acte de implementare, în ideea că de-a lungul timpului va fi nevoie ca ea să se modifice. Probabil că cea mai bună variantă este ca în acest cadru larg de definire să existe particularizări mai fluide atunci când apar nevoi noi.

România nu apare în studiile epidemiologice: „Este o problemă serioasă”

Olimpia Neagu, reprezentant ANMDMR și membră a Comitetului pentru medicamente orfane din cadrul EMA, a informat că acest Comitet are o activitate intensă și a precizat că problema României este că, din partea țării noastre s-au făcut foarte puține studii epidemiologice în care să se stabilească prevalența bolilor rare în țara noastră: „Ar trebui să stabilim un plan de lucru și să începem cercetarea cu așa ceva pentru că am ști mai bine și medicamentele ce adresabilitate au, iar România nu apare în studiile epidemiologice”.

Experții români din Parlamentul European invită autoritățile române să vină cu propuneri privind revizuirea legislației farmaceutice

Toate părțile interesate de revizuirea acestei legislații sunt invitate să vină cu propuneri către biroul europarlamentarului Nicolae Ștefănuță, în momentul în care legislația va ajunge pe masa Parlamentului European. Se va încerca integrarea lor în propunerile pe care le vor face în fața Parlamentului European.

În cadrul acestei revizuiri, grupul Renew Europe din Parlamentul European se concentrează pe trei axe:

1. ​Tratamentul transfrontalier: Să creștem accesul persoanelor care suferă de boli rare, având în vederea că acestea au o incidență scăzută, ceea ce înseamnă că avem nevoie de o plajă mai mare de pacienți ca să fim eficienți în tratament . Ideea noastră este să avem deschidere și abordare europeană și să punem în comun toți pacienții europeni și serviciile medicale la nivelul UE printr-un acces transfrontalier mai eficient, atunci vom putea ajuta pacienții cu boli rare și ultra rare.
2. Participarea la studiile clinice: În România sunt foarte puțini pacienți care ajung să participe la studiile clinice din Europa și din nou este un lucru pe care vrem să îl corectăm prin revizuirea acestei legislații. Vrem să realizăm mecanisme prin care să eficientizam și să ușurăm accesul pacienților care suferă de boli rare și pacienților pediatrici la studii clinice care se desfășoară în întreaga Europa. Lipsa unui registru național al pacienților rămâne în continuare o mare problemă. Din această cauză, de multe ori nu reușim să intrăm în studiile clinice, care ar fi o șansă în plus pentru pacienții români să beneficieze de un tratament inovativ fără costuri.
3. Posibilitatea de achiziții comune la nivelul UE mai ales pentru medicamentele orfane sau pentru medicamente pediatrice pentru boli rare, cum ar fi cancere pediatrice, luând în considerare contextul local al fiecărei țări privind oportunitatea de implementare. Noi o vedem ca o variantă a mecanismului de achiziții naționale, lucru care de multe ori ne aduce în situația în care statele nu au suficienți bani pentru a achiziționa aceste medicamente, ori efectiv nu sunt suficient de multe cazuri clinice, încât să necesite achiziționarea anumitor tratamente. Dacă avem o privire europeană și punem la comun cei 30 de milioane de pacienți europeni care suferă de o boală rară, atunci putem să discutăm de o plajă mai mare și pentru industrie, dar și despre un beneficiu pentru pacienți care vor putea face parte dintr-o structură care face achiziții la nivelul UE pentru medicamentele orfane.

România va avea șansa de a lua parte, contribui și influența procesul legislativ al UE în vederea creării unor condiții optime pentru asigurarea accesului la tratamentul pentru bolile rare și pediatrice în beneficiul pacienților români și pentru crearea cadrului de stimulente, necesar dezvoltării de produse orfane și pediatrice pentru industria farmaceutică.