Mesajul ministrului sănătății de Ziua Internațională a Bolilor Rare: În aprilie, noi tratamente pentru bolile rare vor fi incluse pe lista medicamentelor compensate și gratuite

Ministrul Sănătății, Alexandru Rogobete, anunță că pacienții din România care suferă de o boală rară vor beneficia, din luna aprilie, de noi medicamente inovative, după ce vor fi introduse 33 de medicamente și de molecule noi pe lista de medicamente compensate și gratuite. 

„Să nu uităm totuși că în ultima perioadă, în septembrie mai exact anul trecut, au fost introduse 41 de medicamente noi în lista de compensate. Medicamente și molecule care așteptau de 2 ani și jumătate. Un număr important, un număr crescut din acestea sunt pentru bolile rare. Urmează o nouă listă de 33 de medicamente și de molecule noi care vor fi incluse în luna aprilie în lista de compensate. Și din acestea, un număr ridicat, un număr important sunt pentru bolile rare. Pacienții cu boli rare, de asemenea, vor beneficia de Registrul Național al Bolilor Rare care este în implementare către Institutul Național de Sănătate Publică”, a precizat ministrul Alexandru Rogobete într-un răspuns pentru CaleaEuropeană.ro, în cadrul declarațiilor făcute la lansarea Registrului Național de Screening Neonatal.

Actualizarea listei va asigura acces la tratament pentru boli grave și rare: arterită cu celule gigante, hemoglobinurie paroxistică nocturnă, amiloidoză ereditară cu transtiretină, boala Fabry, miastenia gravis, epilepsii severe, boli autoimune și inflamatorii cronice.

Citiți și: Ministerul Sănătății pregătește extinderea listei de medicamente compensate și gratuite cu încă 33 de molecule inovative

În data de 28 februarie este marcată Ziua Internațională a Bolilor Rare. În Uniunea Europeană, între 27 și 36 de milioane de persoane suferă de o boală rară. În prezent, se estimează că există între 6.000 și 8.000 de boli rare distincte. În timp ce unele boli rare afectează doar câteva zeci de persoane, altele pot ajunge la până la 245.000 de pacienți. Aproximativ 80% dintre aceste boli sunt de origine genetică, iar 70% debutează încă din copilărie, ceea ce transformă diagnosticul precoce și accesul rapid la tratamente într-o prioritate esențială.  Potrivit INSP, în România, în evidențe se află doar peste 8.000 de persoane diagnosticate cu boli rare, însă specialiștii estimează că numărul real al pacienților este semnificativ mai mare, având în vedere dificultățile de diagnostic și subraportarea cazurilor. 

Citiți și: INTERVIU | Ziua Internațională a Bolilor Rare. Damaris, pacientă cu fibroză chistică, și tratamentul inovativ care i-a redat șansa la o viață normală: ”Nu știam cum este să trăiești fără antibiotic”

Care este situația medicamentelor orfane, destinate pacienților cu boli rare, în cel mai recent „Studiu EFPIA Patient W.A.I.T 2024”:

Dintre cele 66 de medicamente aprobate la nivel european în perioada 2020-2023, la începutul lui 2025 erau compensate  în România 17 medicamente destinate pacienților care suferă de o boală rară. În aceeaşi analizǎ, Germania a compensat 59 de medicamente din cele 66, dintre care 10 aprobate la nivel european în 2023.

Citiți și: Pacienții români așteaptă peste doi ani pentru accesul la medicamente inovative, față de doar 4 luni în Germania (Studiu W.A.I.T 2024)