România a rămas ultimul stat al Uniunii Europene care nu a compensat tratamentul inovator cu Mavacamten, terapie aprobată de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) în iunie 2023. După terminarea donațiilor făcute de compania producătoare, aproximativ 200 de pacienți cu cardiomiopatie hipertrofică din întreaga țară sunt nevoiți să întrerupă tratamentul și să se pregătească pentru o viață în care simptomele și complicațiile acestei patologii reapar în lipsa accesului la terapia care a schimbat fața bolii. Pentru a evita complicațiile multiple, de la oboseală și până la riscul de moarte subită, pacienții au început să își câștige dreptul la viață în instanță, dând statul în judecată. Costul lunar pentru tratamentul cu Mavacamten este de aproximativ 9.000 de lei. 
Farmacia Institutului de Urgență pentru Boli Cardiovasculare “Prof. Dr. C.C. Iliescu”, unde sunt tratați cei mai mulți pacienți cu cardiomiopatie hipertrofică din țară, a rămas fără tratamentul inovator donat
„Îngrijim peste 100 de pacienți care primesc deja tratament, așa cum știți, prin programul de donație oferit de compania producătoare. La nivelul întregii țări, până la 200 de pacienți primesc acest tratament, inclusiv în alte centre. (…) Din păcate, așa cum știți, tratamentul încă nu este pe lista medicamentelor compensate și nu îl putem prescrie în regim compensat. Programul de donație s-a încheiat, iar farmacia spitalului nu mai dispune de tratament pentru pacienți. Unii dintre pacienți au reușit să obțină acces la medicație prin acțiuni în instanță, câștigându-și astfel dreptul la tratament. Aceștia au început să vină lunar pentru a le elibera rețete simple, în baza cărora își pot ridica tratamentul din farmacie. Din păcate, există și mulți pacienți care provin din mediul rural sau care au un nivel mai redus de educație medicală și care au spus că nu vor să treacă printr-un astfel de demers. Alții nu au fondurile sau resursele necesare pentru a apela la un avocat. Sigur că au existat asociații care i-au sprijinit în aceste demersuri. Dar, într-adevăr, avem și pacienți care au rămas fără tratament”, a explicat Dr. Robert Adam, cardiolog în cadrul Institutului de Urgență pentru Boli Cardiovasculare “Prof. Dr. C.C. Iliescu”.
Statul întârzie includerea medicamentului pe lista de compensare, deși această decizie i-ar permite să recupereze 25% din valoarea tratamentului
„Strict în cazul Mavacamtenului, tocmai pentru că, la evaluare, s-a identificat și s-a recunoscut valoarea medicamentului, acesta a fost inclus în categoria de compensare necondiționată. Deci statul pierde posibilitatea de a recupera acei 25% din valoarea medicamentului de la producător. (…) Pacienții sunt la risc și unii au rămas, din păcate, fără tratament. În plus, erau mult mai mulți pacienți care ar fi putut beneficia de acest tratament. Suntem ultima țară, ultima, din Uniunea Europeană, care nu a găsit de cuviință sau resurse să ajute acești pacienți prin decontarea tratamentului. Ultima. La mare distanță de oricine altcineva. Au existat mai multe țări care au accelerat semnificativ procesul de compensare”, a subliniat Cătălin Radu, general manager Bristol Myers Squibb, președinte al Asociației Local American Working Group (LAWG).
Tratamentul, considerat costisitor de autorități. Dar ce cheltuieli implică lipsa decontării lui?
„Aș vrea să subliniez că, dincolo de faptul că acești pacienți sunt, ca majoritatea dintre noi, contribuabili și cotizează lunar la sistemul de sănătate, aici vorbim, în general, despre oameni tineri, oameni care sunt activi în câmpul muncii și care, într-un timp relativ scurt, în câteva luni sau în câțiva ani, ajung să aibă o activitate extrem de limitată, cu internări multpile, concedii medicale prelungite și pensionări anticipate”, a subliniat Monica Oancea, reprezentanta Asociației CardioGen.
„Când am auzit că nu o să mai primesc medicamentul, am intrat în panică”
Luminița Mocanu, pacientă diagnosticată cu cardiomiopatie hipertrofică, a povestit despre traseul ei și ce s-a schimbat odată cu noul tratament, dar și ce a fost nevoită să facă pentru a-l continua: „Sunt Luminița Mocanu, sunt diagnosticată cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă din 2022. Între timp, boala s-a agravat, aveam risc de moarte subită, nu mai puteam să merg, oboseam foarte repede, ajunsesem foarte rău. Căutam un medic să mă opereze, ceea ce este foarte greu în România, pentru că sunt doar câțiva care operează această cardiomiopatie. Și am dat peste un tratament miraculos. Spun miraculos pentru că acum duc o viață normală. Nu mai obosesc, merg la muncă. Mă gândeam că nici la muncă nu o să mai pot merge, deci e minunat. Când am auzit că nu o să mai primesc medicamentul, am intrat în panică. Și ce am făcut? Am dat statul în judecată, bineînțeles. Adică mi-am cerut dreptul la viață. Din păcate, statul a făcut recurs, iar astăzi nu știu dacă o să mai am medicamentul sau nu.”
Ministerul Sănătății estimează că o nouă actualizare a listei de medicamente compensate va fi publicată în transparență decizională luna viitoare.
Cardiomiopatiile sunt un grup specific de boli care afectează funcționarea și structura mușchiului cardiac, ceea ce poate duce la morbiditate semnificativă și insuficiență cardiacă dacă nu este detectată la timp.
Organizația Mondială a Sănătății, Societatea Internațională și echipa din cadrul Federației de Cardiologie le definesc ca fiind „boli ale miocardului asociate cu disfuncția cardiacă”.
Din cauza manifestărilor clinice comune (fenocopii) cu multiple cauze subiacente (de la boli comune la boli rare sau foarte rare), cardiomiopatiile nu sunt, de obicei, pe deplin înțelese chiar și în lumea medicală. Descifrând acest caracter eterogen, multimodalitatea imagistică și testarea genetică joacă un rol tot mai mare, permițând o schimbare de paradigmă de la o abordare medicală globală către o personalizare a managementului pacientului, până la terapii țintite.
Cardiomiopatiile pot fi, de asemenea, silențioase clinic cu primul eveniment clinic foarte acut sau chiar fatal: cardiomiopatiile (unele forme sunt denumite cardiomiopatii „ascunse”) sunt acum văzute ca o cauză majoră de moarte subită cardiacă la tinerii sportivi.
În ciuda progreselor în managementul insuficienței cardiace, cardiomiopatiile rămân, de asemenea, prima cauză a insuficiențelor cardiace avansate şi transplantului la tineri, reprezentând o provocare societală.
Cele 4 tipuri majore de cardiomiopatii sunt hipertrofică, dilatativă, restrictivă și aritmogenă de ventricul drept, fiecare cu propriile simptome specifice și procedură de tratament.
Riscul de a dezvolta o cardiomiopatie este crescut sub influența unui stil de viață nesănătos. Există, totuși, și un aspect genetic important, dar adesea subestimat în cazul cardiomiopatiilor. De fapt, între 20-60% dintre cazurile raportate la cele 4 tipuri principale de cardiomiopatii, o mutație genetică poate fi găsită ca factor cauzal.
