Prof. univ. dr. Ruxandra Jurcuț, coordonator al Centrului de Expertiză pentru Boli Cardiovasculare Genetice Rare din cadrul IUBCV „Prof. Dr. C. C. Iliescu”, atrage atenția că aproximativ 200 de pacienți diagnosticați cu cardiomiopatie hipertrofică riscă să rămână fără tratamentul inovator care le-a îmbunătățit semnificativ starea de sănătate, în condițiile în care programul de donații prin care compania producătoare a asigurat gratuit medicamentul se apropie de final. România și Letonia sunt singurele state membre UE care nu au rambursat încă tratamentul pe bază de mavacamten.
„O boală care înainte se putea trata definitiv doar prin chirurgie și, eventual, prin terapii intervenționale, acum are un medicament cu care poate fi tratată. Avem deja și experiență locală. Sunt 200 de pacienți în toată România, în șapte centre de tratament, care primesc mavacamten începând cu aprilie 2025, datorită unei donații a companiei producătoare”, a precizat Prof. Univ. Dr. Ruxandra Jurcuț în cadrul Mesei Rotunde „Cardiomiopatia hipertrofică contează, România acționează!” sub auspiciile Comisiei pentru Sănătate din Senatul României, eveniment organizat de Revista Politici de Sănătate.
Ce face diferit tratamentul inovator
Tratamentele convenționale, tratamentele vechi, sunt tratamentele despre care studiile actuale arată că „nu au prea mari beneficii” în cardiomiopatia hipertrofică obstructivă.
Potrivit Prof. Univ. Dr. Ruxandra Jurcuț, tratamentul cu mavacamten face parte dintr-o nouă clasă de tratament care este un absolut „game changer” și care schimbă complet fața bolii: „Știm că medicamentul funcționează, știm asta din studii. Știm asta din registre de viață reală, publicate în țările unde există deja mulți pacienți, și știm asta din experiența proprie a noastră, a centrelor de tratament.”
Acest tratament a primit aprobare de punere pe piață de către Agenția Europeană a Medicamentului în data de 26 iunie 2023.
„Noi nu avem încă această rambursare. Mai mult decât atât, avem liste de așteptare. Acești 200 de pacienți se află în situația în care, dacă rambursarea nu va avea loc în cel mai scurt timp, vor trebui să întrerupă tratamentul. Sunt pacienți care ne spun la fiecare vizită că se simt spectaculos de bine. Iar în ultimele săptămâni, în fiecare zi, vedem astfel de pacienți cărora le spunem: «Vă eliberăm ultima cutie. Probabil nu o să mai avem donație. Dacă nu există rambursare, nu știm exact ce se va întâmpla»”, a mai semnalat coordonatoarea Centrului de Expertiză pentru Boli Cardiovasculare Genetice Rare, IUBCV „Prof. DR. C. C. Iliescu”.
Costul lunar pentru acest tratament este de aproximativ 9.000 de lei. Din octombrie, pacienții cu cardiomiopatie hipertrofică sunt nevoiți fie să dea statul în judecată, fie să își plătească singuri tratamentul, fie să renunțe la tratament până când acesta va fi introdus pe lista medicamentelor compensate și gratuite.
Potrivit datelor Asociației Române a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), 50 de tratamente inovatoare, destinate afecțiunilor oncologice, cardiace, neurologice sau bolilor rare, așteaptă introducerea pe lista medicamentelor compensate, în condițiile în care pacienții români se confruntă cu cel mai lung timp de așteptare din Uniunea Europeană pentru accesul la terapii inovatoare.
