Eurodeputatul Dan Motreanu, în calitate de membru în Comisia pentru Sănătate Publică (SANT) a Parlamentului European, anunță că va susține prioritizarea bolilor rare în politicile de sănătate, în contextul în care pacienților cu boli rare nu li se acordă suficientă atenție în politicile de sănătate.
„Mă voi implica pentru ca pacienții să aibă acces la diagnostic și tratament rapid. În România peste 1,2 milioane de persoane sunt afectate, dintre care 75% sunt copii. Diagnosticul rămâne o provocare, nouă din zece pacienți fie nu sunt diagnosticați, fie primesc un diagnostic greșit. Motivele acestei situații grave sunt multiple: lipsa specialiștilor, accesul redus la testări genetice moderne, lipsa unui registru național al bolilor rare și accesul inegal la tratamente inovatoare”, a transmis deputatul european într-un mesaj în urma unei dezbateri din Parlamentul European privind Planul European pentru bolile rare.
În cursul dezbaterilor, mai mulți europarlamentari au solicitat din nou Comisiei Europene să prezinte un plan de acțiune european pentru bolile rare.
Potrivit eurodeputatului Dan Motreanu, comisarul european pentru sănătate, Olivér Várhelyi, a recunoscut în plen că UE trebuie să facă mai mult în aceste domenii.
România a adoptat Planul Național pentru Bolile Rare și a început investiții pentru diagnostic și tratament finanțate din fonduri UE.
Bolile rare sunt afecțiuni grave, de obicei de origine genetică, majoritatea apărând în copilărie și ducând la o povară severă a bolii: 1 din 3 copii cu o boală rară mor înainte de a împlini 5 ani și mult mai mulți trăiesc cu handicapuri debilitante.
Pentru a aborda această situație și pentru a se asigura că pacienții care suferă de afecțiuni rare au acces la medicație care altfel ar fi fost foarte dificil de dezvoltat (studii clinice dificil de realizat din cauza numărului redus de pacienți, investiții mari ale industriei fără siguranța obținerii unui produs viabil la sfârșitul procesului de cercetare-dezvoltare, mecanisme de acțiune dificil de identificat) a fost adoptat în urmă cu 20 de ani „Regulamentul privind medicamentele orfane (OMP)” prin care a fost introdusă o legislație specifică, o definiție a OMP și un comitet specific responsabil de OMP la Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA), precum și stimulente pentru promovarea dezvoltării tratamentelor pentru bolile rare.
Introducerea legislației de mai sus, împreună cu progresele științifice, au condus la un val de noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu boli rare.
De la adoptarea regulamentului privind medicamentele orfane în 2000, mai mult de 160 de OMP fuseseră aprobate de EMA până în 2018.
Există provocări în ceea ce privește accesul la noile tratamente orfane și inegalități considerabile între statele membre și, uneori, chiar în interiorul acestora. Conform indicatorului EFPIA PATIENT W.A.I.T. 2020 (publicat în 2021), peste 80% din medicamentele orfane rămân încă indisponibile pentru multe state membre, inclusiv România, iar pacienții le pot accesa doar la câteva sute zile distanță după aprobarea oficială a EMA.
România, codașa Uniunii Europene în ceea ce privește accesul pacienților la tratamentele pentru bolile rare
Până la data de 1 ianuarie 2021, în România a fost disponibile 13 tratamente pentru bolile rare, din numărul total de 47 adoptate de Agenția Europeană a Medicamentelor în perioada 2016-2019. Astfel, țara noastră are acces la doar 29% din totalul de medicamente orfane, aflându-se sub media europeană de 41%. La acest capitol, Germania este liderul statelor membre la accesul medicamentelor orfane, având disponibile pentru cetățenii germani 45 de tratamente din 47 total aprobate de EMA în perioada sus-menționată.
Cetățenii români au de trei ori mai puține șanse să beneficieze de un tratament orfan decât un cetățean german, dar pe lângă asta, pentru cele 13 medicamente la care pot avea acces, aceștia așteaptă în medie 868 de zile, cu 762 de zile mai mult decât un cetățean german.
