Bolile rare sunt afecțiuni grave cu care se confruntă 30 de milioane de europeni pentru care este nevoie de medicație de ultimă generație, țintită și nu în ultimul rând accesibilă pacienților.
Aceste afecțiuni rare sunt de obicei de origine genetică, majoritatea apărând în copilărie și ducând la o povară severă a bolii: 1 din 3 copii cu o boală rară mor înainte de a împlini 5 ani și mult mai mulți trăiesc cu handicapuri debilitante.
Pentru a aborda această situație, în urmă cu 20 de ani a fost adoptat „Regulamentul privind medicamentele orfane (OMP)”, prin care a fost introdusă o legislație specifică, o definiție a OMP și un comitet specific responsabil de OMP la Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA), precum și stimulente pentru promovarea dezvoltării tratamentelor pentru bolile rare.
Introducerea legislației de mai sus, împreună cu progresele științifice, au condus la un val de noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu boli rare. Astfel, numărul de medicamente aprobate de UE pentru boli rare avea o singură cifră în urmă cu două decenii. Până în prezent, au fost aprobate peste 205 noi tratamente pentru bolile orfane.
Reamintim că Executivul European a propus în luna aprilie (2023) revizuirea legislației UE în domeniul farmaceutic – cea mai mare reformă din ultimii 20 de ani – pentru a o face mai suplă, mai flexibilă și mai adaptată la nevoile cetățenilor și întreprinderilor din întreaga UE.
Cu toate acestea, propunerile Comisiei Europene redactate în forma inițială ar descuraja dezvoltarea a 45 de tratamente pentru boli rare în UE până în 2035, cu impact asupra a 1,5 milioane de pacienți cu boli rare, ceea ce corespunde unei scăderi de 12% a inovației – arată un nou studiu.
De asemenea, ar însemna o scădere suplimentară cu 4,5 miliarde de euro a investițiilor pentru cercetare și dezvoltare în Europa.
Planurile de revizuire a regulamentului UE privind medicamentele orfane riscă să submineze două decenii de progres. Analiza, comandată de EFPIA, a fost realizată de Dolon, o companie de consultanță strategică specializată în boli rare.
EFPIA semnalează că perturbarea cadrului existent „pune în pericol și obiectivul de a construi un ecosistem care să sprijine dezvoltarea medicamentelor inovatoare și angajamentul mai larg de a promova competitivitatea industrială a Europei.”
Referitor la modificările Comisiei Europene, Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA) semnalează că propunerile de reducere sau adăugare de condiții cu privire la dreptul de proprietate intelectuală (IP) și la stimulente ca mijloace de abordare a problemelor legate de acces pur și simplu nu vor funcționa și cel mai probabil vor accelera pierderea inovației medicale de ultimă oră în defavoarea altor regiuni ale lumii.
„Revizuirea legislației farmaceutice, a regulamentelor pentru medicamentele orfane și pentru uz pediatric va avea un impact direct asupra rezilienței Europei, asupra capacității noastre de a inova și de a oferi cele mai noi progrese pentru îngrijirea pacienților. Doar printr-un cadru de reglementare pregătit pentru viitor, orientat spre inovare și printr-un ecosistem de talie mondială, robust și predictibil de proprietate intelectuală și stimulente, Europa poate recâștiga terenul pierdut și poate deveni un adevărat lider global în sănătate, științe medicale și inovație”, mai susține Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA).
Totodată, în ciuda oportunităților europene și a schimbărilor la nivelul autoităților naționale, România în loc să înregistreze îmbunătățiri cu privire la accesul pacienților la medicamentele inovative, țara noastră a continuat să adâncească și mai tare ingealitățile pacienților români. „Studiul W.A.I.T 2022” arată că, în medie, un nou medicament destinat bolilor orfane ajunge cel mai repede la pacienții din Germania în 89 de zile, în comparație cu 909 zile în România și 1.777 zile în Malta.
România are o rată de disponibilitate a medicamentelor orfane de doar 34%. Astfel, din 61 de tratamente aprobate în Uniunea Europeană sunt disponibile doar 21 pacienților români.
Pe lângă accesul la un număr limitat de medicamente inovative, întârzieri masive privind accesul, de cele mai multe ori pacienții din România se confruntă și cu penuria medicamentelor esențiale. Din acest motiv, pentru a exista un acces echitabil în rândul pacienților europeni la medicamente, dar și pentru a stimula și moderniza producția de medicamente esențiale, Comisia Europeană intenționează să instituie, împreună cu toate părțile interesate, o alianță pentru medicamentele esențiale care să fie operațională la începutul anului 2024.
Alianța pentru medicamente esențiale va adăuga un pilon al politicii industriale la uniunea europeană a sănătății. Astfel, autoritățile naționale, industria, reprezentanții societății civile, Comisia și agențiile UE vor fi în măsură să coordoneze la nivelul Uniunii acțiuni menite să contracareze penuriile de medicamente și să abordeze vulnerabilitățile lanțului de aprovizionare.
Alianța se va baza pe diverse măsuri de politică menite să atenueze riscurile de penurie și să crească oferta, inclusiv prin:
- coordonarea practicilor privind achizițiile publice la nivelul UE
- explorarea modalităților de diversificare a lanțurilor globale de aprovizionare prin parteneriate strategice
- stimularea capacității Europei de a produce și de a inova în mod coordonat în domeniul fabricării de medicamente și ingrediente esențiale
- dezvoltarea unei abordări strategice comune privind constituirea de stocuri de medicamente în UE
- sprijin pentru mobilizarea și alinierea finanțării europene și naționale.
