De la 12 ianuarie 2025, Regulemantul (UE) 2021/2282 privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTA) a devenit aplicabil, marcând începutul unei noi etape în cooperarea europeană în domeniul medicamentelor inovatoare. Implementarea regulamentului este realizată cu ajutorul Grupului de Coordonare al statelor membre privind HTA, din care face parte și România, fiind reprezentată de Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale (ANMDMR). Astfel, începând cu anul trecut, analiza clinică a anumitor medicamente nu mai este realizată separat de fiecare stat, ci în comun, la nivel european, prin mecanismul Joint Clinical Assessment (JCA).
Primul raport anual de activitate publicat de Comisia Europeană, analizat de CaleaEuropeană.ro, explică principalele etape de evaluare ale unui medicament inovativ în cadrul JCA, cum se sincronizează Unitatea HTA a Comisiei Europene cu Agențiea Europeană a Medicamentelor (EMA) și ce beneficii rezultă pentru pacienți din acest nou mod de lucru.
Join Clinical Assessment, ce este, de fapt?
JCA reprezintă „motorul” regulamentului HTA. Este o analiză amplă care măsoară eficacitatea relativă a unui medicament (comparativ cu tratamentele existente), calitatea și robustețea datelor clinice, siguranța relativă, dar și rezultatele relevante pentru pacienți.
Important:
- Analiza va fi utilizată de statele membre în decizia națională privind stabilirea prețului și rambursarea.
- JCA se realizează în paralel cu procedura centralizată de autorizare din cadrul EMA. Această sincronizare JCA-EMA are ca scop reducerea întârzierilor dintre autorizare și evaluare, dar și evitarea solicitărilor duble de către industrie.
- JCA nu autorizează medicamentul și nu stabilește prețul.
În conformitate cu abordarea eșalonată a regulamentului HTA, în perioada 2025-2027, domeniul de aplicare al evaluării clinice comune a medicamentelor se concentrează pe substanțele active noi pentru tratamentul cancerului și pe medicamentele pentru terapii avansate (ATMP).
Cum este evaluat un medicament în cadrul JCA? (5 pași)
- Inițiere: EMA notifică depunerea cererii de autorizare. Sunt desemnate două state membre: assessor și co-assessor.
- Scoping: Se stabilește ce va fi analizat (comparatoare, populație, rezultate clinice). Statele membre și experții contribuie cu observații.
- Pregătirea dosarului: Compania transmite documentația conform cerințelor. Comisia verifică conformitatea dosarului.
- Evaluarea prorpiu-zisă: Se redactează raportul de evaluare clinică. Documentele sunt revizuite de statelel membre și experți. Compania verifică exactitatea factuală.
- Aprobare și publicare: Raportul este aprobat (endorsement). Devine document oficial utilizat de toate statele membre.
Primele date pentru 2025: 13 evaluări în curs
În 2025 au fost demerate 13 evaluări clinice comune, dintre care 10 produse oncologice și 3 terapii avansate.
La finalul anului 2025, nicio evaluare comună nu a ajuns încă la faza finala de endorsment. 4 dintre acestea se aflau în etapa de scoping, 5 în pregătirea dosarului, 3 în verificarea conformității dosarului și 1 în faza de evaluare prorpiu-zisă.
Fiecare evaluare este condusă de un assessor și un co-assessor din două state diferite. Până la finalul lui 2025, 15 state membre au deținut aceste roluri. Potrivit raportului, România nu a deținut pe perioada anului trecut unul dintre cele două roluri.
În schimb, țara noastră se regăsește printre statele reprezentate la nivel de experți și pacienți. Pentru fiecare evaluare a fost selectate cel puțin un pacient și un clinician expert. Până la finalul lui 2025, au fost implicați 38 de pacienți și/sau clinicieni.
JCA rămâne un mecanism care își propune să elimine duplicarea evaluărilor clinice și să accelereze procesul dintre autorizare și rambursare.
JCA armonizează analiza științifică în UE, dar nu poate garanta acces uniform la noiile terapii, în contextul în care decizia de rambursare rămâne națională, iar diferențele bugetare și administrative pot menține decalaje între statele membre.
Concluzionând, 2025 marchează începutul unei noi arhitecturi europene în evaluarea medicamentelor, cu ajutorul Joint Clinical Assessment. Rămâne de văzut dacă această nouă practică va reuși să se traducă într-un acces mai rapid și echitabil pentru pacienții din toate statele membre, inclusiv din România.
Reamintim că ultimul „Studiu EFPIA Patient W.A.I.T 2024” arată că pacienții din România așteaptă mai mult de doi ani de zile până când pot accesa un medicament inovativ, mai exact 828 de zile. De asemenea, pacienții din România au acces la un număr foarte limitat de tratamente inovative, în comparație cu pacienții din Germania sau Italia. În România erau disponibile la 5 ianuarie 2024 doar 33 de medicamente, adică o rată de disponibilitate de 19%.
